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Treg细胞疗法CK0804获FDA临床试验(IND)批准 作为芦可替尼治疗MF的补充疗法

作者:中质在线 日期:2022-06-16 点击:496
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2022年6月14日,Cellenkos宣布美国食品和药物管理局 (FDA)已批准其研究性新药( IND )申请,启动CK0804的1b期开放标签研究,作为对芦可替尼反应不佳的骨髓纤维化(MF)患者的补充治疗。CK0804由新型的骨髓归巢异源Treg细胞亚群构成,芦可替尼是FDA批准的first-in-class的JAK1/2抑制剂,试验由专注于发现和开发骨髓增生性肿瘤(MPN)领域的领导者Incyte主导。

CK0804是一款创新的同种异体细胞疗法,由可利用CXCR4/CXCL12信号轴的调节性T细胞组成,CXCL12/CXCR4信号轴已被证实参与调控了75%以上恶性肿瘤的发生发展过程,主要参与调控恶性肿瘤细胞干性、细胞增殖、细胞存活、细胞侵袭转移、血管形成以及免疫调节等生物学过程。该疗法来源于临床级脐带血,并使用Cellenkos的专有工艺生产。CK0804通过冷冻保存并随时可用(off-the-shelf),无需HLA匹配即可进行静脉输注。一次生产可制造多剂量的低温保存产品,运输到相应地点后可根据需要长时间保存或立即使用。

2020年12月30日,Incyte和Cellenkos宣布达成开发合作协议,在MF患者中研究芦可替尼联合CK0804的疗效。Incyte拥有独家选择权,获得在良性和恶性血液学适应症领域开发和商业化CK0804以及CK0804基因修饰变体的独家权利。Incyte目前正在推行LeadershipIn MPNs BEyond Ruxolitinib(LIMBER)的重点计划,旨在评估多种单药和联合疗法,以改善和扩展MPN患者的治疗手段。目前该计划有三个重点领域:开发芦可替尼每日一次制剂;芦可替尼与PI3Kδ、BET和ALK2等新靶点的组合疗法;新的治疗选择。

Cellenkos成立于 2016 年,是一家临床阶段生物技术公司,致力于开发治疗自身免疫疾病和炎症性疾病的脐带血通用供体细胞疗法。该公司的脐带血 Treg 细胞治疗平台 CRANETM,由德州大学 MD 安德森癌症中心授权,目前开发的主导产品包括CK0801、 CK0802 和 CK0804。2021年11月,Cellenkos获得了由BVCF(百奥维达)领投的1500 万美元A轮融资。2022年5月,全球脐带血公司(GCBC)宣布收购Cellenkos公司,进入细胞治疗领域。

MF是一种罕见的慢性进行性血癌,属于MPN。在MF中,瘢痕组织在骨髓中形成并削弱其产生正常血细胞的能力,这可能导致脾脏肿大,以及疲劳、瘙痒和盗汗等症状,严重影响患者的生活质量。全世界每10万人中有1人患有骨髓纤维化,诊断的平均年龄为60岁。男性比女性更容易患病,比例约为1.5:1。目前MF领域获批的主要治疗药物是JAK抑制剂芦可替尼(Jakavi/Jakafi)、fedratinib(Inrebic)和帕克替尼(Vonjo ),除帕克替尼于2022年上市外,2021年芦可替尼和fedratinib全球销售额分别为16亿美元和7400万美元。预测2020至2027年期间,全球MF治疗市场将超过10亿美元,复合年增长率将超过7%。

源:新浪医药新闻网注说.jpg

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