近年来，我国愈发重视罕见病用药保障工作。2020年，中共中央、国务院发布的《关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病用药保障机制”。此后，国家层面加快将罕见病用药纳入国家基本医保目录，地方层面也通过各种模式完善罕见病用药保障。因此，每年都有罕见病用药进医保。

　　我国的罕见病患者数量约2000万人。目前，仅有5%的罕见病有有效的治疗方法，而且罕见病用药价格十分昂贵。由于罕见病患者往往需要终身用药，一般家庭很难负担。国家医保局、人力资源社会保障部发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》显示，2022年，基本医保目录新纳入7个罕见病药品，数量仅次于肿瘤和抗感染领域。此外，9种罕见病用药成功谈判续约，这充分体现了国家对罕见病患者这类特殊小群体的关注。据统计，截至目前，共有涉及28种罕见病的58种用药已纳入国家基本医保目录。

　　显然，为破解罕见病治疗难的困局，各方都在积极努力。但是，我国基本医保筹资水平仍较低，将更多的罕见病特别是用药昂贵的罕见病纳入进去，确实有相当大的困难，仍然有一些罕见病患者放弃治疗。因此，需要在第三次分配、共同富裕的指引下，充分发挥社会力量在罕见病用药保障中的重要作用。

　　2021年11月，国务院办公厅发布《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》，规定医疗救助基金支付应符合国家有关基本医保支付范围的规定，即要遵循医疗保障待遇清单制度，不能突破基本医保目录。因此，未纳入目录的罕见病用药无法得到医疗救助覆盖，已有保障地区的调整路径进一步受到限制。但是，规定也明确提出要积极引导慈善等社会力量参与救助保障。尤其关于罕见病用药保障，即整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障，保障范围和程度则根据经济社会发展水平和各方承受能力。

　　显然，国家期望社会力量能在此有更大的作为。目前，现有的政策性商业保险在罕见病用药保障方面已开始发挥作用。自2020年初以来，城市定制型医疗保险即“惠民保”业务在全国迅速铺开。截至2021年年底，全国27省的200多个地级市已推出上百种“惠民保”类产品，累积参保人数近1亿人。如上海去年4月发布的“沪惠保”，对基本医保目录外特定住院自费医疗费用中的单品药费既往症人群可赔付50%、非既往症人群可赔付70%，最多可赔付30万元；并将3种罕见病的5种高值用药纳入特定高额药品目录，既往症人群可赔付30%、非既往症人群可赔付70%，最多可赔付100万元。

　　目前，“惠民保”特药基本同步创新品种上市速度，绝大多数的新特药都已经纳入到了保障范围中。与国产创新药入列的速度相比，在罕见病药物保障方面，现阶段“惠民保”纳入的药品相对而言还是在数量上比较少，一方面，是因为罕见病的发病率确实较低；另一方面，是因为罕见病药物价格相对较高所致。

　　然而，让人感到鼓舞的是，“惠民保”产品在罕见病治疗方面也迈出了尝试性步伐。一些城市的“惠民保”已经将少量罕见病药物纳入保障范围内。譬如，山东省大多数“惠民保”产品都纳入了罕见病药物的保障。在较大程度上体现了基本医保范围之外的补充保障作用，不仅有助于政府缓解医保支出压力，降低罕见病患者整体治疗花费，而且在力所能及的范围内，帮助部分罕见病患者获得公平治疗的机会。

　　具体来说，“惠民保”对罕见病的保障主要包括四种类型：一是对已经纳入医保目录内的药品，个人自付治疗费用部分进行保障；二是将部分罕见病药品纳入特药清单进行保障，但大多数产品局限于既往症限制；三是对需要自费治疗的医保目录外药品进行保障；四是开始探索罕见病高值药保障，并将此作为保险亮点。

　　从目前来看，“惠民保”在罕见病领域的探索，无论是保障范围还是理赔门槛均存在不足之处。但是，2022年政府工作报告释放了积极信号，令人心生期待。未来，是否会有更多的“惠民保”产品可以将罕见病用药保障纳入其中，为患者带来更优的治疗方案，满足罕见病患者的期待，非常值得各方积极探索。

来源：中国金融新闻网